聚焦國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥:國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥為啥總是難產(chǎn) 研發(fā)投入缺乏長(zhǎng)效機(jī)制
“我猶如坐上賊船,跳海必死無疑,只能隨遇而安。全靠信心才堅(jiān)持到現(xiàn)在。”中山大學(xué)腫瘤防治中心兼廣州達(dá)博生物制品有限公司(以下簡(jiǎn)稱“達(dá)博生物”)董事長(zhǎng)黃文林教授打趣形容堅(jiān)持新藥研發(fā)的感受。
15年前,黃文林開始研發(fā)抗腫瘤基因治療新藥——重組人肉皮抑素腺病毒注射液。盡管該“源頭創(chuàng)新的新藥”已獲中國(guó)發(fā)明專利金獎(jiǎng),目前III期臨床試驗(yàn)已接近完成。但多年來,他時(shí)常受資金短缺困擾,進(jìn)展緩慢。
由于缺乏長(zhǎng)效投入機(jī)制,特別是資本市場(chǎng)的不完善,我國(guó)新藥研發(fā)舉步維艱,新藥產(chǎn)業(yè)化“難產(chǎn)”。
特別希望政府能點(diǎn)一把“火”
“現(xiàn)在已投入近8000多萬,除了獲得重大新藥創(chuàng)制國(guó)家重大科技專項(xiàng)等支持外,大部分都靠自己四處‘化緣’?!睘榱酥窝邪l(fā),黃文林創(chuàng)辦了達(dá)博生物。
與此同時(shí),2017年12月,美國(guó)某公司“直接給藥型”基因療法Luxturna獲批上市。該藥物研發(fā)啟動(dòng)時(shí)間比黃文林還晚兩年。
同類型的新藥,為何美國(guó)起步晚,反而比我國(guó)還早上市?
“在美國(guó),有一套完善的研發(fā)投入機(jī)制支持新藥研發(fā)。在實(shí)驗(yàn)室基礎(chǔ)研究階段,有企業(yè)、研究所提供各種基金支持創(chuàng)新性研究。一旦研發(fā)出產(chǎn)品,不斷有投資者進(jìn)入。上市后,具有產(chǎn)品專利及產(chǎn)品保護(hù)期的優(yōu)勢(shì),又有制藥巨頭接盤。”黃文林感嘆道,“而在國(guó)內(nèi),這一切還很遙遠(yuǎn)?!?/span>
“特別希望在新藥快要冒出頭的最后一公里,政府能點(diǎn)一把‘火’,引導(dǎo)風(fēng)險(xiǎn)投資資金進(jìn)入,這樣才能燃燒起來。”黃文林感嘆道。
靠自籌無法承擔(dān)巨額研發(fā)費(fèi)用
研發(fā)周期長(zhǎng),投入高,失敗率高是新藥研發(fā)的三大痛點(diǎn),尤以臨床試驗(yàn)最為“燒錢”。
新藥研發(fā)是一個(gè)“綜合工程”,一個(gè)1類新藥,從立項(xiàng)到上市,需要持續(xù)的資金投入?!八协h(huán)節(jié)中,臨床試驗(yàn)是歷時(shí)最長(zhǎng)、資金投入最大、風(fēng)險(xiǎn)最高的環(huán)節(jié)?!眹?guó)內(nèi)一家從事新藥研發(fā)的企業(yè)內(nèi)部負(fù)責(zé)人表示,隨著臨床試驗(yàn)項(xiàng)目設(shè)計(jì)越來越復(fù)雜,臨床研究費(fèi)用也水漲船高。
“對(duì)于創(chuàng)新藥尤其是1類創(chuàng)新藥,要完成全部開發(fā),目前只有全球制藥巨頭才能做到。一般公司在完成前期研發(fā)、到達(dá)階段性節(jié)點(diǎn)后,受制于后期研發(fā)龐大的資金壓力,絕大多數(shù)會(huì)待價(jià)而沽,將項(xiàng)目轉(zhuǎn)讓給大制藥企業(yè),或者與之合作開發(fā)?!鄙鲜鋈藛T說,我國(guó)大多數(shù)中小型制藥企業(yè)的研發(fā)資金來源主要靠自籌,研發(fā)投入平均占銷售總額的4%—8%,投入多的則達(dá)到20%以上。
2015年12月,中山康方生物醫(yī)藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱“康方生物”)將其腫瘤免疫治療單克隆抗體藥物AK-107的全球獨(dú)家開發(fā)和銷售權(quán)授予全球制藥巨頭默沙東。前者將從默沙東獲得一筆前期付款,以及總價(jià)為2億美元、涵蓋開發(fā)和推廣的階段式付款。2017年,康方生物宣布完成3億元B輪融資。
然而,國(guó)內(nèi)大多數(shù)的新藥研發(fā)并沒有康方生物幸運(yùn)。談及康方生物和默沙東合作的緣由,康方生物董事長(zhǎng)兼CEO夏瑜坦言,“新藥研發(fā)的投入巨大是一方面,另一重要原因是,腫瘤免疫治療領(lǐng)域是頂尖國(guó)際制藥巨頭激烈競(jìng)爭(zhēng)的領(lǐng)域,速度在很大程度上決定成敗?!彼嘎?,目前不但臨床試驗(yàn)推進(jìn)速度很快,研發(fā)進(jìn)展也很順利。
“康方生物和默沙東的合作模式是國(guó)際上制藥企業(yè)之間常用的一種合作模式。”她表示,從根本上解決中國(guó)新藥研發(fā)的困難需要中國(guó)制藥行業(yè)在各個(gè)層面的進(jìn)步和成熟,包括企業(yè)自身研發(fā)實(shí)力的提高,監(jiān)管機(jī)構(gòu)制度的完善,資本市場(chǎng)對(duì)新藥研發(fā)長(zhǎng)周期、高風(fēng)險(xiǎn)的真正理解和長(zhǎng)期支持等。
投資人不專業(yè)無法長(zhǎng)周期等待
某些競(jìng)爭(zhēng)力強(qiáng)的藥物一旦走向市場(chǎng),輕輕松松就能實(shí)現(xiàn)超百億美元的銷售收入。國(guó)內(nèi)的大藥企、投資人難道不為之心動(dòng)?
“國(guó)內(nèi)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)不健全,企業(yè)不愿意投入巨額資金,投資人也覺得風(fēng)險(xiǎn)太大?!秉S文林說,“曾有一家國(guó)內(nèi)大藥企,手里握有80億資金,問我這錢要怎么用?不是他們不懂,而是不敢?!?/span>
“從投資角度來看,國(guó)內(nèi)的投資者不成熟,很少有真正專注投資新藥研發(fā)。”健金資本創(chuàng)始合伙人王躍飛表示,一名合格的投資者,應(yīng)熟悉藥物研發(fā)的全鏈條。“對(duì)新藥研發(fā)行業(yè)缺乏理解,特別是產(chǎn)業(yè)化的環(huán)節(jié),加上缺乏足夠成熟的資金,導(dǎo)致國(guó)內(nèi)投資人容忍不了長(zhǎng)周期的新藥投資?!?/span>
上文中提到的從事新藥研發(fā)企業(yè)內(nèi)部負(fù)責(zé)人也表示,投資機(jī)構(gòu)要真正了解制藥行業(yè)的特點(diǎn),“如果簡(jiǎn)單套用投資互聯(lián)網(wǎng)思維,可能會(huì)是雙輸局面?!?/span>
王躍飛在投資中接觸到很多醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)業(yè)者,其中包括科學(xué)家。“中國(guó)的醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)業(yè)者大部分是有技術(shù)背景的,最大的問題是心胸不夠開放,事事都要掌控?!彼麖?qiáng)調(diào),“國(guó)外新藥研發(fā)比國(guó)內(nèi)成功,在于研發(fā)鏈條上的每個(gè)人都清楚自己的角色,能夠做到分工合作?!?/span>
[來源:科技日?qǐng)?bào)]